Zulassung
Dosierungsempfehlungen

Präparate
Pharmakodynamik und -kinetik
Nierenfunktionsstörungen
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Exagamglogene autotemcel

Wirkstoff
Exagamglogene autotemcel
Handelsname
Casgevy
ATC-Code
B06AX05

Pharmakodynamik

Exagamglogene autotemcel ist eine Zelltherapie, bestehend aus autologen CD34 + -hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (HSPC), die mithilfe der CRISPR/Cas9-Technologie ex vivo editiert wurden. Die hochspezifische Leit-RNA ermöglicht es, mittels CRISPR/Cas9 einen präzisen DNA-Doppelstrangbruch an der kritischen Transkriptionsfaktor-Bindungsstelle (GATA1) in der Erythroid-spezifischen Enhancer-Region des BCL11A-Gens zu erzielen. Durch die Editierung wird die GATA1-Bindung irreversibel unterbrochen und die BCL11A-Expression reduziert. Die reduzierte BCL11A-Expression führt zu einem Anstieg der γ-Globin-Expression und zur Bildung des Proteins fetales Hämoglobin (HbF) in den erythroiden Zellen, wodurch das fehlende Globin bei der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) und das abweichende Globin bei der Sichelzellkrankheit (SCD), die die zugrundeliegenden Krankheitsursachen sind, ersetzt werden. Bei Patienten mit TDT wird durch die Bildung von γ-Globin die Korrektur des Ungleichgewichts zwischen dem α-Globin und dem Nicht-α-Globin erwartet, wodurch die ineffektive Erythropoese und Hämolyse verringert wird, und der Gesamthämoglobinspiegel ansteigt. Bei Patienten mit schwerer SCD wird durch die Expression von HbF die Verringerung der intrazellulären Hämoglobin S-Konzentration erwartet, was die Sichelbildung der roten Blutzellen verhindert.

Pharmakokinetik bei Kindern

Exagamglogene autotemcel ist ein Arzneimittel für die autologe Zelltherapie, das aus CD34+-Zellen besteht, die ex vivo mit CRISPR/Cas9 bearbeitet wurden. Aufgrund der Beschaffenheit von Exagamglogene autotemcel sind herkömmliche Untersuchungen zur Pharmakokinetik, Absorption, Verteilung, zum Metabolismus und zur Ausscheidung nicht anwendbar. [SmPC Casgevy]

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen

  • Gentherapie bei Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit
    • intravenös
      • ≥12 Jahre: zugelassen

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös zur
- Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) bei Patienten ab 12 Jahren, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.
- Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen (VOC), die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.

Kinder unter 12 Jahren: 
Die Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten < 12 Jahren ist nicht erwiesen. Es liegen keine Daten vor.

Kinder ab 12 Jahren: 
Die Behandlung besteht aus einer einmaligen Dosis, die eine Infusionsdispersion von lebensfähigen CD34 + -Zellen enthält, die in einer oder mehreren Durchstechflaschenverpackt sind.
Die empfohlene Mindestdosis beträgt 3 × 106 CD34+ -Zellen/kg Körpergewicht.

[Ref.]

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Präparate im Handel

Infusionsdispersion 4 – 13 × 106 Zellen/mL

Um die Rückverfolgbarkeit zu gewährleisten, sind die Bezeichnung des angewendeten Arzneimittels, die Chargenbezeichnung und der Name des behandelten Patienten für einen Zeitraum von 30 Jahren nach dem Verfalldatum des Arzneimittels aufzubewahren.

Präparat im Handel: 

Präparat Darreichungsform Stärke (Exagamglogene autotemcel) Applikationsweg Natriumgehalt Problematische Hilfsstoffe Anwendungshinweis Altersangabe
Casgevy▼  Infusionsdispersion 4 – 13 × 106 Zellen/mL intravenös 3,5 mg/mL - Anwendung gemäß Fachinformation ab 12 Jahren 


▼ unterliegt zusätzlicher Überwachung – Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden

Die Fachinformationen wurden am 04.12.2025 aufgerufen.

Lieferengpässe/weitere praktische Informationen

Lieferengpässe für Humanarzneimittel in Deutschland (ohne Impfstoffe)

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Dosierungsempfehlungen

Gentherapie bei Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit
  • Intravenös
    • ≥ 12 Jahre
      [1] [2]

      • Empfohlene Mindestdosis: 3 × 106 genetisch veränderte autologe CD34+-Zellen/kg

      • Vor der Infusion von Exagamglogene autotemcel muss eine vollständige myeloablative Konditionierung gemäß den lokalen Behandlungsprotokollen durchgeführt werden.

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: Dosisanpassung nicht erforderlich.

GFR <10 ml/min/1.73m2: Eine allgemeine Empfehlung zur Dosisanpassung kann nicht gegeben werden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Das Sicherheitsprofil bei Kindern unterscheidet sich nicht vom Sicherheitsprofil bei Erwachsenen. [SmPC Casgevy]

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %): Lymphopenie

Häufig (1-10 %): Thrombozytopenie, Neutropenie, Anämie, Leukopenie, hämophagozytische Lymphohistozytose, Hypokalzämie, Kopfschmerzen, Parästhesie, Tachykardie, akutes Atemnotsyndrom, idiopathisches Pneumonie-Syndrom, Epistaxis, Ausschlag, Petechien, Schüttelfrost, Fieber, verzögertes Engraftment, infusionsbedingte Reaktionen

Die vollständige Auflistung aller unerwünschter Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Die Gegenanzeigen der zur Mobilisierung und myeloablativen Konditionierung eingesetzten Arzneimittel sind zu beachten.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Für allgemeingültige Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen informieren Sie sich bitte in den aktuellen Fachinformationen.

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Mittel zur Behandlung des Hereditären Angioödems

Lanadelumab

Takhzyro®
B06AC05
ANDERE HÄMATOLOGIKA

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Referenzen

  1. Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited, SmPC Casgevy (EU/1/23/1787) Rev 5; 03-09-2025, www.ema.europa.eu
  2. Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited, SmPC Casgevy 4 – 13 x 10^6 Zellen/ml Infusionsdispersion (EU/1/23/1787/001), 07/2025

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Änderungsverzeichnis

  • 08 Dezember 2025 11:30: Neue Monographie

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