Sepiapterin

Wirkstoff
Sepiapterin
Handelsname
Sephience™
ATC-Code
A16AX28

Zulassung
Dosierungsempfehlungen

Präparate
Pharmakodynamik und -kinetik
Nierenfunktionsstörungen
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Pharmakodynamik

Sepiapterin ist ein natürlicher Vorläufer des enzymatischen Kofaktors BH4, einem kritischen Kofaktor für Phenylalaninhydroxylase (PAH). Sepiapterin wirkt als duales pharmakologisches Chaperon (Sepiapterin und BH4 jeweils mit eigener Bindungsaffinität zu einer
PAH-Variante), auch bei PAH-Varianten, die häufig bei PKU vorkommen und bekanntermaßen unempfindlich gegenüber BH4 sind, das die Aktivität des defekten PAH Enzyms verbessert und eine hohe intrazelluläre Konzentration von BH4 bewirkt. Durch die Verbesserung der Konformationsstabilität des fehlgefalteten PAH-Enzyms und die Erhöhung der intrazellulären Konzentrationen von BH4 kann Sepiapterin die Phe-Spiegel im Blut effektiv senken.

Pharmakokinetik bei Kindern

Es sind keine spezifischen Informationen für Kinder vorhanden.

Zulassung der Dosierungsempfehlungen

  • Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) mit Phenylketonurie (PKU)
    • oral
      • Neugeborene: zugelassen
      • ≥1 Monat bis <18 Jahre: zugelassen

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral für die Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Phenylketonurie (PKU).

Kinder:

Alter Empfohlene Dosis: (mg/kg) Sepiapterin pro Tag
0 bis <6 Monate 7,5 mg/kg/Tag
6 bis <12 Monate 15 mg/kg/Tag
12 Monate bis <2 Jahre 30 mg/kg/Tag
≥2 Jahre 60 mg/kg/Tag


Die empfohlene Höchstdosis beträgt 60 mg/kg/Tag. Die empfohlene Dosis von Sepiapterin bei Patienten im Alter von ≥ 2 Jahren beträgt 60 mg/kg/Tag. Die Dosis kann jedoch auf eine nied­ri­gere Dosis angepasst werden, wenn der behandelnde Arzt dies für notwendig oder ange­mes­sen hält. 

[Ref.]

Präparate im Handel

Pulver zum Einnehmen im Beutel 250 mg/Beutel, 1000 mg/Beutel

Präparate im Handel: 

Präparat Darreichungsform Stärke (Sepiapterin) Applikationsweg Natriumgehalt Problematische Hilfsstoffe Anwendungshinweis Altersangabe
Sephience▼ Pulver zum Einnehmen im Beutel 250 mg
1000 mg		 oral "natriumfrei" Sucralose Einnahme mit einer Mahlzeit. Pulver mit Wasser, Apfelsaft oder weicher Nahrung (z.B. Apfelmus, Marmelade) für mind. 30 Sekunden vermischen. Benötigtes Volumen mittels oraler Dosierspritze verabreichen. Gefäß/Spritze mittels Wasser/Saft spülen und Reste verabreichen. Verabreichung über enterale Ernährungssonde (6 oder 8 Fr) gemäß Fachinformation. ab Neugeborenenalter


„natriumfrei“: weniger als 1 mmol Natrium (23 mg) pro Einheit, ▼ unterliegt zusätzlicher Überwachung – Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden

Die Fachinformationen wurden am 13.10.2025 aufgerufen.

Lieferengpässe/weitere praktische Informationen

Lieferengpässe für Humanarzneimittel in Deutschland (ohne Impfstoffe)

Hinweis

  • Dosis nach Wirksamkeit titrieren.
  • Einnahme mit einer Mahlzeit.

Dosierungsempfehlungen

Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie (PKU)
  • Oral
    • Neugeborene
      [1]
      • 7,5 mg/kg/Tag in 1 Dosis
    • 1 Monat bis 6 Monate
      [1]
      • 7,5 mg/kg/Tag in 1 Dosis
    • 6 Monate bis 12 Monate
      [1]
      • 15 mg/kg/Tag in 1 Dosis
    • 12 Monate bis 2 Jahre
      [1]
      • 30 mg/kg/Tag in 1 Dosis
    • ≥ 2 Jahre
      [1]
      • 60 mg/kg/Tag in 1 Dosis

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Häufigkeit, Art und Schweregrad der Nebenwirkungen stimmten in allen Altersgruppen der pädiatrischen Patienten mit denjenigen bei Erwachsenen überein. [SmPC Sephience]

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %): Infekt der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Diarrhö, Abdominalschmerz

Häufig (1-10 %): Stuhlverfärbung, Hypophenylalaninämie

Die vollständige Auflistung aller unerwünschter Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Gegenanzeigen bekannt.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Für allgemeingültige Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen informieren Sie sich bitte in den aktuellen Fachinformationen.

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Referenzen

  1. PTC Therapeutics International Limited, SmPC SephienceTM 250 mg/ 1000 mg Pulver zum Einnehmen im Beutel (EU/1/25/1939/001-2) Rev1; 19-06-2025, www.ema.europa.eu, 08/2025

Änderungsverzeichnis

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)


Überdosierung