Zulassung
Dosierungsempfehlungen

Präparate
Pharmakodynamik und -kinetik
Nierenfunktionsstörungen
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Risdiplam

Wirkstoff
Risdiplam
Handelsname
Evrysdi®
ATC-Code
M09AX10

Pharmakodynamik

Risdiplam ist ein Spleiß-Modifikator der „Survival of Motor Neuron 2“-(SMN2-)Prä-mRNA zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA), die durch Mutationen im SMN1-Gen im Chromosom 5q verursacht wird, welche zu einem Mangel an SMN-Protein führen. Eine funktionelle SMN-Defizienz hat einen fortschreitenden Verlust von Motoneuronen und Muskelschwäche zur Folge. Risdiplam wirkt bei SMA über eine Erhöhung und Aufrechterhaltung von funktionellen SMN-Protein-Spiegeln.

Pharmakokinetik bei Kindern

Es sind keine spezifischen Informationen für Kinder vorhanden.

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen

  • 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie
    • oral
      • ≥2 Monate bis <18 Jahre: zugelassen

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Risdiplam bei Kindern unter 2 Monaten ist bisher noch nicht erwiesen. Es liegen keine Daten vor.

Tabelle 1: Dosierungsschema nach Alter und Körpergewicht

Alter und Körpergewicht Empfohlene tägliche Dosis
2 Monate bis <2 Jahre 0,20 mg/kg
≥2 Jahre (<20 kg) 0,25 mg/kg
≥2 Jahre (≥20 kg) 5 mg


Eine Behandlung mit einer täglichen Dosis von mehr als 5 mg wurde nicht untersucht.

[Ref.]

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Präparate im Handel

Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen 0,75 mg/mL

Präparat im Handel:

Präparat Darreichungsform Stärke als Risdiplam nach Rekonstitution Problematische Hilfsstoffe Aroma Anwendungshinweis
Evrysdi® Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen 0,75 mg/ml So Natriumbenzoat (0,38 mg/mL),
Sucralose		 Erdbeere Rekonstitution gemäß Fachinformation durch Apotheke.


So: sondengängig

Die Fachinformation wurde am 20.07.2022 aufgerufen.

Lieferengpässe/weitere praktische Informationen

Lieferengpässe für Humanarzneimittel in Deutschland (ohne Impfstoffe)

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Dosierungsempfehlungen

5q-assoziierte spinale Muskelatrophie
  • Oral
    • 2 Monate bis 2 Jahre
      [1]
      • 0,2 mg/kg/Tag in 1 Dosis
      • Anwendungshinweis:

        Einnahme nach einer Mahlzeit. Nicht mit Milch oder Formulamilch mischen.

    • ≥ 2 Jahre
      [1]
      • 0,25 mg/kg/Tag in 1 Dosis. Max: 5 mg/Dosis.
      • Anwendungshinweis:

        Einnahme nach einer Mahlzeit.

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Infantile SMA (Typ 1):

Sehr häufig (>10 %): Diarrhoe, Ausschlag (makulopapulöser Ausschlag, papulöser Ausschlag), Erythem, Dermatitis, allergische Dermatitis, Follikulitis, Pyrexie (einschließlich Hyperpyrexie)

Häufig (1-10 %): Mundgeschwüre und aphthöse Geschwüre, Infektionen des Harntrakts (einschließlich Zystitis)

Zusätzlich bei später einsetzender SMA (Typ 2 und 3):

Sehr häufig (>10 %): Kopfschmerzen

Häufig (1-10 %): Übelkeit, Arthralgie

Die vollständige Auflistung aller unerwünschter Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Gegenanzeigen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Für allgemeingültige Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen informieren Sie sich bitte in den aktuellen Fachinformationen.

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Wechselwirkungen

Risdiplam ist ein schwacher Inhibitor von CYP3A4 sowie von OCT2 und MATE1 und MATE2-K. Nur für letztere beide Enzyme sind therapeutisch relevante Enzym-Wechselwirkungen bekannt.

Interaktionspartner Grund Handlungsempfehlung
MATE1- und MATE2-K-Substrate, z.B. Metformin, Fexofenadin Hemmung der Exkretion der Interaktionspartner durch MATE-Inhibition. Erhöhte Serumkonzentration und (stark) verstärkte Wirkung der Interaktionspartner möglich. Kombination vermeiden. Falls Kombination unvermeidbar, ggf. Dosis verringern und Monitoring auf Nebenwirkungen der Interaktionspartner.
Retinotoxische Arzneimittel, z.B. Chloroquin, Vigabatrin Additive okulo- und retinotoxische Wirkung möglich. Erhöhtes Risiko für Schädigungen der Netzhaut. Therapieüberwachung und ggf. Dosisanpassung notwendig.


Die vollständige Auflistung aller Wechselwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen und einschlägigen Wechselwirkungsdatenbanken zu entnehmen.

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Andere Mittel gegen Störungen des Muskel- und Skelettsystems

Ataluren

Translarna™
M09AX03

Nusinersen

Spinraza®
M09AX07
M09AX09

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Referenzen

  1. Roche Registration GmbH, SmPC Evrysdi® 0,75 mg/ml Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen (EU/1/21/1531/001) Rev 2, 06/2022
  2. Gesellschaft für Neuropädiatrie e.V. (GNP), S1-Leitlinie "Spinale Muskelatrophie (SMA), Diagnostik und Therapie" (Registernummer 022 - 030), AWMF, Stand: 02.12.2020 (in Überarbeitung), gültig bis 01.12.2025

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Änderungsverzeichnis

  • 11 August 2022 15:17: Neue Monographie

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