Kinderformularium

Natriumphenylbutyrat (das Natriumsalz der Phenylbuttersäure) ist ein Prodrug, das im Körper schnell zu Phenylacetat metabolisiert wird. Phenylacetat ist eine metabolisch aktive Verbindung, die durch Acetylierung mit Glutamin zu Phenylacetylglutamin konjugiert wird, das dann über die Nieren ausgeschieden wird. Phenylacetylglutamin eignet sich daher als alternativer Träger zur Ausscheidung von überschüssigem Stickstoff bei Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus.

Pharmakokinetik bei Kindern

Es sind keine spezifischen Informationen für Kinder vorhanden.

Zulassung der Dosierungsempfehlungen

Chronische Harnstoffzyklusstörungen
- oral
  - Neugeborene: zugelassen
  - ≥1 Monat bis <18 Jahre: zugelassen

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral als Zusatztherapie bei der Langzeitbehandlung von Störungen des Harnstoffzyklus, die mit einem Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase, Ornithin-Transcarbamylase oder Argininosuccinat-Synthetase einhergehen. Es ist bei allen Patienten mit neonatal manifester Erkrankung (vollständiger Enzymmangel, der innerhalb der ersten 28 Lebenstage auftritt) indiziert. Es ist auch bei Patienten mit spät manifester Erkrankung (partieller Enzymmangel, der nach dem ersten Lebensmonat auftritt) und hyperammonämischer Enzephalopathie in der Anamnese indiziert.

Die Tagesdosis wird individuell unter Berücksichtigung der Proteintoleranz und der für das Wachstum und die Entwicklung benötigten täglichen Proteinzufuhr des Patienten berechnet. Nach den bisherigen klinischen Erfahrungen beträgt die normale Tagesgesamtdosis Natrium(4-phenylbutanoat):

Neugeborene, Säuglinge und Kinder mit einem Körpergewicht <20 kg:
450 – 600 mg/kg/Tag

Kinder und Jugendliche mit einem Körpergewicht ≥20 kg:
9,9 – 13 g/m²/Tag

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Dosen über 20 g Natrium(4-phenylbutanoat) pro Tag sind nicht nachgewiesen.

^[Ref.]

Präparate im Handel

Lösung zum Einnehmen 350 mg/mL
Granulat 483 mg/g, 940 mg/g
Tabletten 500 mg

Die im Handel befindlichen Präparate enthalten Phenylbuttersäure in Form von Natriumphenylbutyrat. Die Angabe der Wirkstoffkonzentration und Dosierung ist jeweils auf Natriumphenylbutyrat bezogen.

Präparate im Handel:

Präparat	Darreichungsform	Stärke (Natriumphenylbutyrat)	Applikationsweg	Natriumgehalt	Problematische Hilfsstoffe	Aroma	Anwendungshinweis	Altersangabe
Pheburane	Lösung zum Einnehmen	350 mg/mL^So	oral	124 mg/2,86 mL	Aspartam Sucralose Propylenglykol (im Schwarze-Johannisbeer-Aroma)	Schwarze Johannisbeere-Pfefferminze / Zitrone-Pfefferminze	Einnahme zu jeder Fütterung/Mahlzeit. Entnahme der Dosis mittels Dosierspritze. Lösung in ein Glas mit mind. 20 mL geben und ggf. 1-2 Tropfen des gewünschten Aroma-Toppings hinzugeben.	ab Neugeborenenalter
Pheburane	Granulat	483 mg/g	oral	124 mg/g	Sucrose	-	Einnahme zu jeder Fütterung/Mahlzeit. Mit fester (z.B. proteinfreie Säuglingsnahrung, Apfel-/Kartoffelmus) oder Flüssigkeit (Wasser, Saft) mischen.	ab Neugeborenenalter
Ammonaps®	Granulat	940 mg/g^So	oral	124 mg/g	-	-	Einnahme zu jeder Fütterung/Mahlzeit. Mit fester (z.B. proteinfreie Säuglingsnahrung, Apfel-/Kartoffelmus) oder Flüssigkeit (Wasser, Saft) mischen.	ab Neugeborenenalter
Ammonaps®	Tabletten	500 mg^{T0, M0}	oral	62 mg/Tablette	-	-	Einnahme zu jeder Mahlzeit. Die Tabletten sollen mit reichlich Wasser geschluckt werden.	Kinder

^{T0: nicht teilbar, M0: nicht mörserbar, So: sondengängig}

Die Fachinformationen wurden am 02.04.2026 aufgerufen.

Lieferengpässe/weitere praktische Informationen

Lieferengpässe für Humanarzneimittel in Deutschland (ohne Impfstoffe)

Hinweis

Behandlung durch oder nach Rücksprache mit fachärztlichem Personal (Fachbereich Pädiatrische Endokrinologie, Stoffwechselmedizin), das Erfahrung in der Anwendung von Phenylbuttersäure für diese therapeutische Indikation hat.

Dosierungsempfehlungen

Chronische Harnstoffzyklusstörungen
Oral Neugeborene, Säuglinge und Kinder < 20 kg ^{[1] [2] [3] [4] [5] [7]} Natriumphenylbutyrat: 450 - 600 mg/kg/Tag in 3 - 6 Dosen. Max: 20 g/Tag. Kinder und Jugendliche ≥ 20 kg ^{[2] [3] [4] [5] [6] [7]} Natriumphenylbutyrat: 9,9 - 13 g/m²/Tag in 3 - 6 Dosen. Max: 20 g/Tag.

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Da Metabolisierung und Ausscheidung von Natriumphenylbutyrat über die Leber und die Nieren erfolgen, sollte es bei Patienten mit Leber- oder Niereninsuffizienz nur mit äußerster Vorsicht angewendet werden. [SmPC Pheburane]

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %): Amenorrhoe, unregelmäßige Menstruation

Häufig (1-10 %): Anämie, Thrombozytopenie, Leukopenie, Leukozytose, Thrombozytose, metabolische Azidose, Alkalose, verminderter Appetit, Depression, Reizbarkeit, Synkope, Kopfschmerzen, Ödem, Bauchschmerzen, Erbrechen, Übelkeit, Obstipation, Dysgeusie, Hautausschlag, abnormaler Hautgeruch, renal-tubuläre Azidose, verminderte Kalium-/Albumin-/Gesamtprotein- und Phosphatwerte im Blut, erhöhte alkalische Phosphatase/Transaminasen/Bilirubin/Harnsäure/Chlorid/Phosphat und Natrium im Blut, Gewichtszunahme

Gelegentlich (0,1-1 %): aplastische Anämie, Ekchymose, Arrhythmie, Pankreatitis, Magengeschwür, rektale Blutung, Gastritis

Die vollständige Auflistung aller unerwünschter Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Haben Sie den Verdacht auf eine Nebenwirkung?

Die Meldung ist sehr wichtig, um das Nutzen-Risiko-Verhältnis eines Arzneimittels ständig zu überwachen. Das gilt besonders, wenn Medikamente bei Kindern außerhalb der zugelassenen Anwendung (off-label) eingesetzt werden.

Hier melden

Kontraindikationen allgemein

Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile
Schwangerschaft
Stillzeit

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Für allgemeingültige Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen informieren Sie sich bitte in den aktuellen Fachinformationen.

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate
	Carglumsäure Carbaglu®, Syn: N-Carbamoyl-L-Glutaminsäure	A16AA05
	Mercaptamin - oral Cystagon, Procysbi®; Syn: Cysteamin	A16AA04

Enzyme
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Avalglucosidase alfa Nexviadyme®	A16AB22
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08
	Imiglucerase Cerezyme®	A16AB02
	Sebelipase alfa Kanuma®	A16AB14

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Eliglustat Cerdelga®	A16AX10
	Lumasiran Oxlumo®	A16AX18
	Sapropterin Kuvan®, Syn: Tetrahydrobiopterin, BH4	A16AX07
	Sepiapterin Sephience™	A16AX28
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®; Syn: TETA, Triethylentetramin	A16AX12
	Zink Wilzin®	A16AX05

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Avalglucosidase alfa Nexviadyme®	A16AB22
	Carglumsäure Carbaglu®, Syn: N-Carbamoyl-L-Glutaminsäure	A16AA05
	Eliglustat Cerdelga®	A16AX10
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08
	Imiglucerase Cerezyme®	A16AB02
	Lumasiran Oxlumo®	A16AX18
	Mercaptamin - oral Cystagon, Procysbi®; Syn: Cysteamin	A16AA04
	Sapropterin Kuvan®, Syn: Tetrahydrobiopterin, BH4	A16AX07
	Sebelipase alfa Kanuma®	A16AB14
	Sepiapterin Sephience™	A16AX28
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®; Syn: TETA, Triethylentetramin	A16AX12
	Zink Wilzin®	A16AX05

Referenzen

Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases, Springer, 2006
Eurocept International B. V., SmPC Pheburane (EU/1/13/822) Rev 13; 14-01-2025, www.ema.europa.eu
Immedica Pharma AB , SmPC Ammonaps (EU/1/99/120/003-004) Rev 21, 16-12-2022, www.ema.europa.eu
Eurocept International BV, SmPC PHEBURANE 483 mg/g Granulat (EU/1/13/822/001), 01/2025
Eurocept International BV, SmPC PHEBURANE 350 mg/ml Lösung zum Einnehmen (EU/1/13/822/006), 01/2025
Immedica Pharma AB, SmPC Ammonaps® 500 mg Tabletten (EU/1/99/120/001), 10/2022
Immedica Pharma AB, SmPC Ammonaps® 940 mg/g Granulat (EU/1/99/120/003), 10/2022

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Phenylbuttersäure

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Hinweis

Dosierungsempfehlungen

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Kontraindikationen allgemein

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Wechselwirkungen

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

Referenzen

Änderungsverzeichnis

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)

Überdosierung